这款罕见病药物获批，助力CFLD治疗开启新篇章！

2025年04月16日 16:12:58来源：制药网点击量：30100

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　　【制药网产品资讯】囊性纤维化相关肝病(CFLD)是罕见病的一种，可表现为肝功能指标异常、脂肪肝、胆汁性肝硬化、婴儿胆汁淤积症、胆石症、胆囊炎及细小胆囊。儿童CFLD常出现在青春发育期，携带严重突变的患者发病更早。目前，这种疾病患者存在尚未被满足的临床治疗需求。

　　近日有好消息传来，赛璟生物研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿3.1类新药已正式获批上市，该药是国内企业头个获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病(CFALD)的药物，为相关疾病患者带来了新的治疗选择。

　　资料显示，熊去氧胆酸由德国Dr. Falk Pharma GmbH 原研，包含了片剂、胶囊、口服混悬剂等剂型，该产品早于1998年在德国和欧盟获批上市，用于原发性胆汁性胆管炎，康哲药业于1998年开始代理熊去氧胆酸胶囊(商品名为优思弗)。2024年7月，康哲生物、Dr. Falk Pharma和Vifor SA联合研发的熊去氧胆酸口服混悬液(5.1类新药)在国内获批上市，用于三个适应症。

　　销售数据显示，2023年熊去氧胆酸胶囊全国医院端销售额达20.68亿元，药店端为5.78亿元。由于该产品已纳入第八批集采，2024年销售额受到了一定的影响。

　　熊去氧胆酸口服混悬液是赛璟生物在肝胆领域布局的又一重要成果。该品种为2016年国家头批鼓励研发申报儿童药品清单，此次获批，标志着国内在儿童用药及肝胆罕见病用药领域迈出了重要一步。

　　据了解，相较于传统的片剂和胶囊剂，熊去氧胆酸口服混悬液具有特殊的优势，该剂型更符合儿童生理特征，适用于儿童和吞咽困难的患者，为临床用药提供了更佳的选择。

　　此外，该药物在治疗胆囊胆固醇结石、胆汁淤积性肝病(如原发性胆汁性肝硬化)和胆汁反流性胃炎等方面也表现突出，是多个肝胆罕见病的头选治疗药物。

　　公开资料显示，赛璟生物是一家专注于原创小分子创新药及高端仿制药的研发的企业。在创新药研发方面，公司从药物分子设计、候选药物筛选、临床前药效、药代和毒理评价、生物样品检测、制剂开发、临床药理评价和cGMP认证等方面均有核心技术能力，并配有完备的试验场所和设备设施，具有小分子药物创新研发能力。

　　同时，在高难度仿制药的合成、制剂与临床BE评价等方面，公司也具有丰富的工业界经验。其建有DMPK平台，已完成10余个仿制药BE及多个创新药的临床前药代研究。同时推进多个高难度、高价值仿制药的研发。

　　目前，赛璟生物头个创新药已迈入I期临床阶段；头个仿制药“熊去氧胆酸胶囊”于2022年8月获批上市，2023年3月中选国家第八批药品集采，同年7月开始销售，仅半年销售额便突破7000万，2024全年销售超1.5亿。

　　面向未来，公司秉持“创新改进生活”的企业文化，恪守为患者服务的宗旨，以临床需求为导向，突破高端技术壁垒，持续开发并提供高临床价值、高市场价值、具自主知识产权的产品，服务患者，造福社会。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

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