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　　【制药网 产品资讯】 8月已进入尾声，9月即将来临，2022版国谈也渐行渐近，其中18个罕见病药已蓄势待发。
 

　　据不完全统计，目前有18款罕见病药有望参与2022年国谈。这18款罕见病药分别包括治疗非典型溶血性尿毒症、阵发性睡眠性血红蛋白尿的依裤珠单抗注射液；治疗Castleman病的注射用司妥替单抗；治疗法布雷病的注射用阿加糖酶β；治疗血友病的艾美赛珠单抗注射液和注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白；治疗遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液；治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液；治疗特发性肺动脉高压的曲前列尼尔注射液；治疗黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、艾度硫酸酯酶β注射液、依洛硫酸酯酶α注射液；治疗多发性硬化的富马酸二甲酯肠溶胶囊、奥法妥木单抗注射液；治疗脊髓型肌萎缩症的利司扑兰口服溶液用散；治疗视神经脊髓炎的萨特利珠单抗注射液、治疗原发性酪氨酸血症的尼替西农胶囊；治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎的美泊利珠单抗注射液；治疗高氨血症的苯丁酸钠颗粒。
 

　　涉及的生产企业包括Alexion、Cilag AG、健赞、罗氏、Vetter Pharma、康泰伦特、协和发酵麒麟、兆科药业(合肥)、绿十字、Janssen、诺华、中外制药、K.A.B.S、葛兰素史克等。
 

　　其中用于黏多糖贮积症、血友病及多发性硬化等罕见病的治疗药较多；剂型上以注射剂、胶囊剂为主；亚类上看，其它消化道和代谢用药、抗肿瘤药及免疫抑制剂等分别占据4个及以上的席位。
 

　　据悉，今年6月，2022年国家医保目录调整方案(下文简称调整方案)正式出炉。与去年相比，新一轮医保谈判流程与关键政策基本一致，不一样的是着重体现了对罕见病治疗药物的关注，同时放宽了申报条件：申报条件中包括今年6月30号之前获批的罕见病药，但并不要求在2017年之后获批。
 

　　此外，为鼓励国内药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来，国家相继出台了一系列鼓励政策。如2022年CDE先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》、《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》2个罕见病药临床相关指导原则，这为罕见病药临床试验方案的制定提供了新思路，也从技术方面形成了重要的助力。
 

　　此外，新修订《药品注册管理办法》明确将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序；《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》中提出，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。另外，税务部门也将一些罕见病用药纳入使用增值税政策范围，降低药品税负。这些“优待”措施，为罕见病药物研发、临床试验、注册审批、市场独占等提供支持，能够在一定程度上减轻企业研发负担。
 

　　近年来，国家对罕见病治疗领域的关注度越来越高，也出台了多项政策予以支持，这是大环境方面的重磅利好，对罕见病治疗药企是喜讯。业内表示，随着经济的发展，罕见病治疗领域正日益受到重视，相关企业也有望迎来发展良机。有机构预测，到2025年，我国罕见病药市场规模或将达到438亿元。
 

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