近期，又一批罕见病药物获批临床试验！

2023年01月06日 10:26:19来源：制药网点击量：38362

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　　【制药网产品资讯】根据国家药监局药品审评中心发布的临床试验模式许可数据统计，2022年最后一周累计42款产品获批临床试验，主要集中于肿瘤、罕见病等治疗领域。其中在罕见病适应症上，包括赛诺菲&Alnylam公司共同开发的小干扰RNA(siRNA)疗法fitusiran、杏联药业针对的多发性硬化症的XNW1011胶囊等。

　　Fitusiran是由赛诺菲与Alnylam公司联合开发的一款利用Alnylam的ESC-GalNAc偶联技术，增加皮下注射疗效与持久性的RNAi疗法药物，用以预防性治疗血友病A或B患者，无论这些患者体内是否带有凝血因子抑制物。Fitusiran被设计用以降低抗凝血酶(antithrombin)含量、提升凝血酶生产，以此恢复止血平衡并避免出血。

　　血友病A和血友病B分别是由于患者缺乏凝血因子VIII和IX导致的凝血障碍，血友病A即便只是一般的受伤也会引发疼痛甚至生命危险的出血情形，患者常规使用预防性凝血因子注射，不便于控制出血风险，而Fitusiran这款创新疗法只需每个月皮下注射一次，优势凸显。据fitusiran三期临床研究显示，与对照组相比，每月一次给药fitusiran，可使上述两种类型的血友病患者年出血率(ABR)降低89.9%，并且改善了患者的生活质量。

　　XNW1011胶囊则是中国抗体旗下的杏联药业研发的一款 BTK 抑制剂。该药自2019年初次IND以来，已经获得多个临床试验默认许可的适应症，包括晚期B细胞淋巴瘤、系统性红斑狼疮、寻常型天疱疮(PV)等。此次该药获批的临床试验是针对视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)、多发性硬化症(MS)。

　　NMOSD是一种由免疫机制介导的、主要累及视神经和脊髓的中枢神经系统炎性病变，临床表现呈高度异质性，具有致残性高、复发率高的特点；MS则一种进行性、可致残的慢性中枢神经系统脱髓鞘疾病，是由免疫系统错误攻击保护神经的髓鞘而导致。XNW1011胶囊若成功上市，有望给患者带去新的治疗选择。

　　目前，国内广大罕见病患者仍存在巨大的尚未被满足的治疗需求，相关部门相继出台了一系列政策，鼓励药企研发罕见病新药，加速罕见病药物上市。国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市。

　　针对罕见病药物昂贵的痛点问题，相关部门也不断探索，包括让更多罕见病新药纳入医保等。据统计，目前已有40余种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。在2022年的国家医保谈判中，共有7种罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%，其中备受关注的当属每针70万元、用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，该药纳入医保后降至每一针3.3万元。

　　1月5日，2022年医保谈判正式开始，此次谈判的药品也涉及一批罕见病药物。西南证券研报显示，本次通过初步审查药品中，罕见病药共计19个，包括百济神州从EUSA Pharma引进的司妥昔单抗，罗氏旗下的脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物利司扑兰口服溶液用散，赛诺菲用于治疗法布瑞氏症的注射用阿加糖酶β，以及罕见病Castleman病治疗药物等。随着越来越多的已上市罕见病用药进入国家医保目录，相信将进一步减轻患者的用药负担。

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